中国商报（记者 马嘉）作为全球第二大药物市场，我国的新药研发政策变化极受关注。近年来，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）连发文件，强化“以患者为中心”的药物研发理念。

对于进入中国市场的跨国药企来说，“以患者为中心”具体如何实施、能带来哪些看得见的价值？患者在临床数据、临床研究及临床实践环节能够发挥哪些价值？

中国商报记者对话全球临床研究机构（CRO）精鼎医药高级副总裁，亚太区企业战略负责人兼中国区负责人郑唯玲、精鼎医药首席患者官Clare Grace，探讨“以患者为中心”的临床试验在中国的落地推行。

精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼中国区负责人郑唯玲。（图片由受访者提供）

中国市场追赶“全球速度”

“‘以患者为中心’理念的倡导和实施，确实是从国外开始的，全球大型药企是先行者。” 郑唯玲表示，“中国的企业也正在采用这个方式，大家确实看到了，采用这种方法研发新药能够节省研发时间和成本。”

根据国家药品监督管理局药品审评中心给出的概念，“以患者为中心”的药物研发是指以患者需求为出发点、视患者为主动参与者，以临床价值为最终目的。

2012年，美国食品药品监督管理局（FDA）率先发起了以患者为中心的药物开发计划，并发布了“以患者为中心的药物研发路线图”。2022年下半年，我国国家药品监督管理局药品审评中心连发三项以患者为中心的临床试验相关指导原则，标志着我国药物研发进入新时代。

一位任职CDE的工作人员向记者坦言，“出海”的国内创新药企已越来越多，但多数“卡”在了临床试验阶段。“以患者为中心”的药物研发原则实施后，有利于国内创新药企在源头上与国际接轨。

“根据患者聚焦药物开发组织（PFMD）的分享，如果采用‘以患者为中心’的临床研究，对企业来说，试验的招募率会提升50%，且能够节省约两个月的临床研究开展时间，并减少试验设计的修改（减少一次修正可为企业节省50万美元开支），同时也可以减少事故和失误，更好地满足患者的需求。对于企业来说，如果80%的临床试验在设计和执行上采用‘以患者为中心’元素的话，获得积极结果的概率是比较高的，新药发布的成功率也能够提升20%，给企业带来的收益是2500万美元。” Clare Grace说。

精鼎医药首席患者官Clare Grace。（图片由受访者提供）

新理念带来新趋势

在我国，“以患者为中心”的药物研发原则已经有了具体的指导意见。根据CDE发布的《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》，在药物研发过程中，研发者要倾听患者感受，关注患者视角，有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级，这些信息可作为临床试验关键质量要素之一，被纳入整体药物研发计划。患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现出其价值。申办者通过组织患者参与药物研发工作，可提高临床试验质量和成功率，惠及患者、改善临床用药现状，增加临床用药的选择。

针对上述指导意见，Clare Grace 给出了自己的见解：“患者的看护人、照料者、家属等这些利益相关方对于了解患者需求发挥了重要作用。比如，在包括精神疾病、阿尔兹海默症等在内不同的疾病领域，照料者的疾病负担非常重，我们有必要把这些照料者纳入到患者顾问委员会中，作为患者参与的一部分，获得他们的反馈是非常重要的。”

Clare Grace进一步解释说：“美国有一些立法是为了推广‘以患者为中心’而制定的指导原则。现在中国也有这样的指导原则，能够让这些药企去关注‘以患者为中心’的方案。在我们的客户中，已经有大约80%的药企在开展‘以患者为中心’的临床试验。”

值得关注的是，随着“以患者为中心”理念的落地，国内创新药企或不再“扎堆”涌向明星药板块，而是关注能够解决临床需求的创新药。

郑唯玲认为：“中国在大力倡导‘以患者为中心’的理念以后，相关政策也建议大家去发现中国患者真正的临床需求，而不是说大家都扎堆在肿瘤赛道上。整个行业其实更多会聚焦在解决临床需求上，因为这个临床需求最后会引导整个医疗报销的支付，所以这是非常正向的循环过程。这最终也会引导整个行业去不断满足真正的患者需求。”

如何落地推广

“这不是一句口号，不是说药用在患者身上，我们就理所当然地认为我们是以患者为中心在研究药。” 国家药监局药品审评中心副主任杨志敏在接受记者采访时坦言，“让患者全程参与新药研发，包括上市后的研究，是全生命周期的新药研发核心理念。”

在中国市场，“以患者为中心”如何落地实施？Clare Grace表示，精鼎医药在试验早期就开始注重患者参与，以了解患者真正想要的治疗和未被满足的需求。精鼎医药为此设立了患者创新中心，该中心的专业团队致力减轻临床试验给患者造成的负担，简化并加快其获得新疗法的过程。包括临床前、临床研究期间及商业开发阶段的每个临床开展环节都将以患者为中心，例如在临床开发的试验设计、招募和执行中，将积极向患者征询相关意见。通过与患者交流，这些患者的洞见可以让申办方（企业）更好地选择临床终点及制定更好的解决方案。精鼎医药在协助这些设计能够证明患者治疗效果得到改善的开发计划，并在市场准入过程中帮助申办方（企业）传达这一附加价值。

“在过去一年我们做了非常广泛的关于中国患者以及中国研究中心的调查。84%参与研究的受试者并没有非常好的体验，他们觉得临床研究有可以改进的地方，我认为这也是为什么在行业中落实‘以患者为中心’非常重要的理由。” Clare Grace说。

“全球大型药企还在加快创新药在中国市场的开发和商业化进程，很多项目陆续在中国恢复运行。” 郑唯玲说，“我们也惊喜地看到，在中国市场的很多药企都格外关注‘以患者为中心’是如何实际提升临床试验的效率和避免不必要的后续损失的，且非常有兴趣将这个新的方法纳入到整个临床试验的计划里。”